薬のことなら薬事日報ウェブサイト

◆筋原性疾患の多くは胸や腰のあたり、上腕・大腿部など躯幹に近い筋肉が侵されるが、中には手指や下腿など手足の先から筋力が低下していく病気がある。それが、遠位型ミオパチー（ＤＭＲＶ）という進行性の難病だ
◆現在、遺伝子検査が普及していないことに加え、専門医の不足などもあり、正確には実態は把握されていないが、わが国には３００人程度の患者がいると推定されている。ＤＭＲＶの患者会では難病指定や特定疾患の認定、治療薬などの研究開発推進を求め、署名活動を続けている
◆先日、千葉市で開かれた日本社会薬学会で、ＤＭＲＶ治療薬開発をめぐりシンポジウムが開かれ、患者も会場に訪れ、討論を見守った。基礎研究ではシアル酸化合物が有望視されていることが示された
◆開発状況については、政府の研究費を受けたメーカーが現状を紹介。治療薬である限り、治験が必須だが対象は限られ、特殊な対応も必要だ。また、利益が見込まれない領域には企業も手を出しにくいのが課題となった。当然、公費頼りとなろう。税制改正の要望だけでなく、患者のための使い道に注文をつけてはいかがか。