左から能見公一産業革新機構社長、松尾氏、中山氏
第一三共は国内新会社「オーファン・ディジーズ・トリートメント・インスティテュート」を３月をメドに設立し、独自技術のエチレン架橋核酸（ENA）を含む短鎖修飾核酸「ENAオリゴヌクレオチド」について、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するPOC取得を目指す。官民合同ファンドの産業革新機構と、三菱UFJキャピタルのファンドがそれぞれ第三者割当増資を行い、単独では事業化が難しい希少疾患領域で特にリスクの大きい開発初期を乗り切る。
DMDは男児の約3500人に１人が発症する頻度の高い伴性劣性遺伝疾患。筋細胞 の形成に不可欠な「ジストロフィン」と呼ばれる蛋白質の遺伝子に79個あるエクソン（アミノ酸の配列情報を書き込んだ部分）の一部が欠損することで、mRNAの翻訳を停止する塩基配列が現れてジストロフィン蛋白質が産生されなくなる。
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