協和発酵キリンは、脂質ナノ粒子（LNP）を用いて、癌細胞内の標的遺伝子を狙い撃ちする核酸医薬の実用化を目指す。腫瘍への選択性が高いドラッグデリバリーシステム（DDS）の技術開発に成功し、サルを用いた安全性試験を実施している。同社研究開発本部の岡崎寛副本部長は、自社研究拠点である静岡の富士リサーチパークで記者会見し、「近い将来、協和発酵キリンの技術の柱として核酸医薬というものをプロダクトという形で掲示できる段階に来た」と意欲を示し、「3年以内にヒトへの臨床試験にもっていきたい」と述べた。
核酸医薬は、DNAの遺伝情報から蛋白質に翻訳する「メッセンジャーRNA」（mRNA）を標的に、RNA干渉に関与する二本鎖RNA「siRNA」を送達させ、mRNAを切断することで、あらゆる蛋白質の発現を抑制できる次世代の医薬品。標的とするmRNAにsiRNAを送達させるのが難しく、DDSの技術開発が課題となっていた。
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