【新製品】カヌマ点滴静注液 アレクシオンファーマ

2016年6月3日 (金)

 アレクシオンファーマは、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症(LDL-D)治療剤「カヌマ点滴静注液20mg」(一般名:セベリパーゼアルファ〈遺伝子組み換え〉)を新発売した。LAL-Dを効能・効果とする初めての治療剤。

 カヌマは、LAL-Dの根本原因である酵素活性の低下・欠損を補うための酵素補充療法で、体内組織であるライソゾーム内のコレステロールエステル、トリグリセリドの蓄積を減少させる。

 LDL-Dは、遺伝子の変異によって、ライソゾーム内のライソゾーム酸性リパーゼ(LAL)という酵素の活性が先天的に低下・欠損することが原因で生じる代謝性希少疾患。ライソゾーム内のLAL酵素活性が低下・欠損することで、血管壁や肝臓、その他の主要臓器にコレステロールエステルとトリグリセリドが蓄積し、脂質代謝の異常が生じることで多臓器に障害をもたらす。




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