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ムコ多糖症VI型に対する酵素補充療法薬「ナグラザイム点滴静注液5mg」(一般名:ガルスルファーゼ遺伝子組み換え、アンジェスMG)が、薬事食品衛生審議会薬事分科会の通過から3日後の28日にスピード承認となった。承認を与えた厚生労働省は疾病が重篤かつ進行性で、他に治療薬がないことや有用性から判断した。
体内の酵素が生まれつき欠損または機能低下し、臓器障害などが起こる進行性の難病。厚労省によると、日本では患者数6人で、既に3人は骨髄移植を選択しているため、3人がこの薬剤を使用することになる。
1回体重1kg当たり1mgを週1回点滴静注する。4月18日付で薬価基準に収載されることは既に決まっており、薬価は5mg5mL1瓶256775円。欧米では既に販売されている。
同剤は、アンジェスMGが米国のバイオマリン社から日本での開発権と販売権を取得し、昨年6月にオーファンドラッグ指定を受け、同年8月に承認申請していた。アンジェスMGによると、欧米での治験では、歩行能力の改善など有効性が確認されている。
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