厚生労働省は、「腎性貧血治療薬の臨床評価方法に関するガイドライン」（GL）をまとめた。GLでは、腎性貧血について、血液透析や腹膜透析を行っている患者と保存期慢性腎臓病の患者に分けて考え、腎性貧血治療薬として開発される医薬品の有効性、安全性を適切に評価するための臨床試験の計画、実施方法、評価方法を示している。
GLでは、腎性貧血患者には、既承認の腎性貧血治療薬で治療している患者が多いことを踏まえ、被験薬に切り替えて治療する場合の用法、用量、有効性および安全性を検討する必要があるとしている。
被験薬の貧血改善効果を検討する場合には、投与開始初期の用法、用量、有効性および安全性を確認するほか、貧血改善試験では、未治療または既承認薬を一定期間ウオッシュアウトした患者を対象に被験薬の使用を開始し、ヘモグロビン値の上昇により貧血改善効果を検討する必要がある。
また、対象患者は、透析導入から３カ月以上経過した安定期の透析（血液透析または腹膜透析）施行中の患者とし、後期第II相試験以降に実施される長期投与試験については、６カ月以上の投与期間が必要。症例数については、６カ月以上の投与例が300例以上、１年以上の投与例100例以上が望ましいとしている。
