アレクシオンファーマは、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LDL-D）治療剤「カヌマ点滴静注液20mg」（一般名：セベリパーゼアルファ〈遺伝子組み換え〉）を新発売した。LAL-Dを効能・効果とする初めての治療剤。
カヌマは、LAL-Dの根本原因である酵素活性の低下・欠損を補うための酵素補充療法で、体内組織であるライソゾーム内のコレステロールエステル、トリグリセリドの蓄積を減少させる。
LDL-Dは、遺伝子の変異によって、ライソゾーム内のライソゾーム酸性リパーゼ（LAL）という酵素の活性が先天的に低下・欠損することが原因で生じる代謝性希少疾患。ライソゾーム内のLAL酵素活性が低下・欠損することで、血管壁や肝臓、その他の主要臓器にコレステロールエステルとトリグリセリドが蓄積し、脂質代謝の異常が生じることで多臓器に障害をもたらす。
