武田薬品は、特定の酵素の欠乏で血小板凝集による血栓が起き、溶血性貧血や出血傾向、臓器障害にも至る先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）の治療薬として「TAK-755」を日本で承認申請した。欠乏する酵素を補充することで血小板減少症事象の発現を抑える効果が期待され、承認されれば初のcTTP薬となる。希少疾病用医薬品であり、優先審査される。
同剤は患者に先天的に欠乏する酵素ADAMTS13を補充する遺伝子組み換え製剤で、同社は16日に申請した。TTPは指定難病で、国内ではcTTP患者数は110～160人と推定されている。現行では急性症状や予防には新鮮凍結血漿の投与が用いられているが、武田は今回申請した薬剤を新たな治療選択肢として期待している。
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