生まれつき全身の皮膚が剥がれやすく、毎日の皮膚を覆うガーゼ交換では皮膚も剥がれるため「この世の痛みで最も残酷」と言われる激痛に悩まされる栄養障害型表皮水疱症に対し、創傷を完全に閉じることができる外用遺伝子治療製品「バイジュベックゲル」（一般名：ベレマゲンゲペルパベク、製造販売：クリスタルバイオテックジャパン、再生医療等製品）が22日に発売された。保険適用となった。完全治癒ではなく塗布し続ける必要はあるが、患者会「表皮水疱症友の会」代表理事で自らも患者の宮本恵子氏は「治療薬が出たことは希望」と話した。
同社は遺伝子治療開発特化型企業で、2024年6月に設立された日本法人として同剤が第1号製品。製品の流通は、アルフレッサグループでスペシャリティ製品流通を手がけるエス・エム・ディと連携。輸入から配送、カスタマーサポートまで一気通貫体制を整えた。
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