日本新薬は24日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ビルテプソ」の第II相非盲検継続投与試験で、長期間の有効性と安全性を評価した結果を発表した。投与開始4年後の運動機能の低下は、自然歴の患者に比べて抑えられていた。
DMDは徐々に筋肉が弱くなる疾患。同試験では、継続投与4年後に運動機能の低下をどれだけ抑制できたかについて、各項目の投与前と投与4年後の変化量で評価。DMD自然歴研究のデータと比較した。
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【日本新薬】DMD薬「ビルテプソ」、4年後の運動機能低下抑制
2022年10月31日 (月)
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