中外製薬は15日、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「エブリスディドライシロップ60mg」（一般名：リスジプラム）について、症状がまだ出ていない未発症患者にも投与できるようにする適応追加承認申請を日本で行った。合わせて生後2カ月未満の乳児に対する用法・用量の追加も申請した。発症前から運動神経細胞の脱落が始まっていると言われ、承認されれば今後拡大が見込まれる新生児スクリーニングを経て、より早期の治療開始が期待できる。同剤は優先審査対象で、年内にも承認される可能性がある。
未発症は、遺伝学的にSMAと診断された後、症状が発現していない状態。治験は、未発症乳児（投与時点で生後6週間以内）を対象に海外で実施された。投与12カ月時点で支えなしで5秒以上座位が保持できる乳児の割合を検証した。
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