政府は「創薬力の向上により国民に最新の医薬品を迅速に届けるための構想会議」の中間取りまとめを踏まえ、政策目標と工程表を公表した。中間取りまとめにはなかった戦略目標に対する成果指標（KPI）を示し、創薬力向上に向け、国として何をいつまでに達成するかの道筋を明示した。創薬力強化に取り組み、医薬品産業を国の基幹産業として育成しなければならない。
岸田文雄首相は、首相官邸で開いた「創薬エコシステムサミット」で、「日本を世界の人々に貢献できる創薬の地にしていく」と連呼し、「医薬品産業を成長産業、基幹産業と位置づけ、民間のさらなる投資を呼び込み、体制・基盤の整備に必要な予算を確保し、政府を挙げて創薬力構想会議の提言を具体的に進めていく」と意欲をにじませた。首相のリーダーシップでぜひ実行してもらいたい。
スタートアップやアカデミアによる有望な創薬シーズの創出から初期段階の臨床試験までの支援体制に力点を置いているように見える。特に基礎研究成果から臨床応用につなげる早期探索臨床試験のトランスレーショナルリサーチは日本が優位性を示すことができる領域だ。
創薬シーズから第I相試験に入る段階の「ファースト・イン・ヒューマン試験」（FIH試験）を国内で体制整備する方向性を示したが、実際に癌領域で多くの臨床試験を手がける国立がんセンター東病院や中央病院など一部の施設では、海外製薬大手からグローバルでのFIH試験の実施機関として実力を高く評価されている。こうした施設が牽引し、日本でFIH試験を実施可能な施設を拡大できれば、外資系製薬・スタートアップを日本に呼び込む大きな材料の一つにできる。
創薬の担い手を製薬企業からスタートアップやアカデミアに広げるために創薬エコシステムの構築にも取り組むとしている。国が民間投資を呼び込むことで、公的資金の支援ばかりであまり進まなかったスタートアップの資金調達に弾みが付き、日本発シーズを増やせるだろう。
ただ、国としてシーズを生み出す戦略は示されたものの、第II相試験以降の「シーズを育てる」体制には課題が多い。政策目標でも治験届の数や開発計画の策定件数などが多く、医薬品がどの程度実用化されたかを示したKPIは設けられていない。ベンチャーキャピタルによる投資が拡大し、臨床試験実施数の目標を達成したとしても、医薬品として実用化されなければ創薬力強化という目的を達成したとは言えない。
医薬品の研究開発における最終目標は承認を取得し、患者に使われることだ。開発品目数が多くなれば、臨床試験で失敗するケースも増える。開発が萎縮せずに、数だけではなく有望なシーズが一つでも多く後期臨床試験段階、承認に到達するための施策も国が示すべきだ。
