アステラス製薬は、希少難病で筋力低下などが起こる遅発性ポンペ病の遺伝子治療として開発中の「AT845」について、治験の適格被験者を広げる可能性のある分解酵素を米セレクタから導入し、開発する。「AT845」と併用する。
今後の開発スケジュールは未定だが、商業化を目指す。
同社は、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療の研究開発を進めているが、被験者がAAVの遺伝子の持つ殻に反応する抗体を自然獲得していると目的の遺伝子を運べなくなる。そのため、治験の適格基準から外れてしまう。
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