中外製薬は20日、小児から急速に進行し、運動機能や心肺機能が失われていくデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の国内初の遺伝子治療薬「エレビジス点滴静注」を発売した。単回投与でDMDの原因となる蛋白質のジストロフィンの欠損を補うよう設計されている。薬価は国内最高の3億0497万2042円。
同剤は20日に薬価収載された。適応は、抗AAVrh74抗体が陰性、歩行可能で3歳以上8歳未満をいずれも満たす患者。
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【中外製薬】「エレビジス」を発売‐国内初DMD遺伝子治療薬
2026年02月26日 (木)
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