薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は9日、協和キリンの異染性白質ジストロフィー（MLD）治療剤「リブメルディ点滴静注」（一般名：アチダルサゲンオートテムセル）の製造販売承認を了承した。条件および期限付承認には該当せず、通常承認となる。国内での治験症例がないため、海外データのみで有効性が評価された。
同剤の効能・効果は、臨床所見発現前の後期乳児型（発症年齢30カ月以下）、臨床所見発現前の早期若年型（同30カ月超7歳未満）、臨床所見発現後早期の早期若年型のMLD。症状の進行が速い臨床所見発現後早期の後期乳児型は対象外となる。
＊ 全文閲覧には 薬事日報 電子版 » への申込みが必要です。
