サノフィ＝3日、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の初めての治療薬となる「ゼンフォザイム点滴静注用20mg」（一般名：オリプダーゼアルファ遺伝子組み換え）を新発売。
ASMDは、ライソゾームという細胞内器官でスフィンゴミエリンと呼ばれる脂質を分解する酵素である酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）の欠損または活性の低下により、細胞が死滅し、内臓などの機能に異常が現れる疾患。
同剤は、活性が低下しているASMを補充し、スフィンゴミエリンの分解を促す目的で用いる酵素補充療法の製剤。日本の先駆け審査指定制度により世界で最初の承認となった。
通常、用量漸増法に従い、開始用量およびその後の用量を隔週点滴静脈内投与する。維持用量は、通常1回体重1kg当たり3mgとなる。
薬価は20mg1瓶、57万0420円。
