7年後の「本承認」に向けて

◆iPS細胞を応用した住友ファーマの再生医療等製品が20日に薬価収載された。パーキンソン病の運動症状の改善という患者の願いを叶える製品になってほしいが、まだ条件・期限付承認という「仮承認」。有効性と安全性を臨床試験で確認し、約7年後の「本承認」を取得してこそ真の成果だ
◆仮承認は、迅速な実用化のため限られた治験例で有効性を「推定」できれば認める仕組み。制度開始当初から推定のあり方をめぐり議論があった。内閣府の協議会は本承認までを見据えた「予見可能性の確保」を求め、それを受け2024年3月に厚生労働省は有効性評価計画策定ガイダンスを出した
◆住友ファーマの対応は？会見での質問に木村徹社長は「今の試験計画で有効性、安全性を説明できると考えている。厚労省、PMDAもそういうデータが出れば承認すると言っている」。佐藤開発本部長は「PMDAとどういう有効性が出れば確認したことになるか、随分時間をかけて相談した」
◆有効性の検証に向け着実な一歩を踏み出したと受け止めた。