バイオジェン・ジャパンは、筋委縮性側索硬化症（ALS）の原因遺伝子の一つに作用する日本初の治療薬「クアルソディ髄注100mg」を、薬価収載された19日に新発売した。同剤は、細胞内の変異型SOD1遺伝子のmRNAに結合し、異常蛋白質の合成を抑えることで、症状の進行を緩やかにする効果が期待されている。
効能・効果は「SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症における機能障害の進行抑制」。成人に1回100mgを1～3分かけて髄腔内投与する。初回、2週後、4週後に投与し、以降4週間間隔で投与する。薬価は100mg15mL1瓶278万8883円。
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