JCRファーマは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤候補ジビノスタットを2026年内に国内で承認申請し、27年内の承認取得と販売開始を目指す方針だ。医薬品医療機器総合機構（PMDA）との対面助言結果を踏まえ、計画を1年前倒しした。年間売上高が約350億円に達する可能性があると試算する。
同剤は、同社が伊イタルファルマコから国内の開発・販売権を取得したHDAC（ヒストン脱アセチル化酵素）阻害剤。遺伝子治療やエクソンスキッピング療法による既存薬は注射剤で、対象となる遺伝子変異などに制約があるのに対し、同剤は経口投与で、DMD患者の遺伝子変異の種類に関わらず投与対象となり得る点が特徴だ。
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