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【薬食審医薬品第一部会】「Velaglucerase alfa」を希少疾病用医薬品に指定

2011年5月6日 (金)

 薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会は、シャイアー社の「Velaglucerase alfa」を希少疾病用医薬品に指定することを了承した。予定する効能・効果は、ゴーシェ病(GD)の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善。

 GDは、酸性β‐グルコシダーゼの欠損に起因するリソソーム糖脂質蓄積症で、重症の骨合併症などで死に至る可能性のある疾患。国内の総患者数は約100例。




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