アクテリオン・ファーマシューティカルズ・ジャパンは、ニーマン・ピック病C型治療薬「ブレーザベスカプセル100mg」(一般名:ミグルスタット)を新発売した。
ブレーザベスは、世界で唯一、ニーマン・ピック病を適応とするグルコシルセラミド合成酵素阻害薬。スフィンゴ糖脂質の生合成経路における第一段階のグルコシルセラミド合成酵素活性を阻害することで、神経細胞内へのスフィンゴ糖脂質の蓄積を減少させ、ニーマン・ピック病C型の神経学的な悪化を遅延させる。
薬価は、100mg1カプセルが9800円。
アクテリオン・ファーマシューティカルズ・ジャパンは、ニーマン・ピック病C型治療薬「ブレーザベスカプセル100mg」(一般名:ミグルスタット)を新発売した。
ブレーザベスは、世界で唯一、ニーマン・ピック病を適応とするグルコシルセラミド合成酵素阻害薬。スフィンゴ糖脂質の生合成経路における第一段階のグルコシルセラミド合成酵素活性を阻害することで、神経細胞内へのスフィンゴ糖脂質の蓄積を減少させ、ニーマン・ピック病C型の神経学的な悪化を遅延させる。
薬価は、100mg1カプセルが9800円。