薬学研究者・林氏（東大）が呼びかけ
稀少疾患である進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）2型の治療薬開発を目指した医師主導治験が今年11月から始まった。治験には既存薬のフェニル酪酸ナトリウムを活用。薬学領域の研究者、林久允氏（東京大学大学院薬学研究科分子薬物動態学助教）らの研究グループがドラッグリポジショニングによって、同剤にPFIC2型への効果を見出したものだ。林氏は、同剤の権利を持つ海外の製薬会社と交渉しつつ、臨床医に協力を呼びかけ、研究開始から約10年がかりで今回の治験にこぎつけた。医師主導治験では半年間で6症例をエントリーし、効果を実証したい考えだ。
PFICは小児期に発症する肝疾患の中で最も重篤なもの。生存率は5歳で50％、20歳で10％。生後数カ月で黄疸や成長障害が出現し、患者は強いかゆみによってまともに眠ることもできず、学習もできない。影響は家族にも及ぶ。最終的には肝不全に至り、肝移植実施の選択を迫られる。
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