厚生労働省が18日に承認した新医薬品では、アルナイラム・ジャパンの第1号製品で、国内初のRNA干渉治療薬「オンパットロ点滴静注」が登場した。また、世界初のNTRK融合遺伝子陽性固形癌で承認を取得した「ロズリートレクカプセル」は、癌種横断的に投与可能な個別化治療薬となっており、癌ゲノム医療が進展する中で注目の新薬になりそうだ。
オンパットロ点滴静注‐アルナイラム・ジャパン
「オンパットロ点滴静注」（一般名：パチシランナトリウム）は、トランスサイレチン（TTR）型家族性アミロイドポリニューロパチーの適応症で承認を取得した国内初のRNA干渉（RNAi）治療薬。同社にとって国内第1号製品となる。
同疾患の原因となるTTRのメッセンジャーRNAを標的にすることで、TTR蛋白質が作られる前にその産生を阻害するよう設計されている。TTRの蓄積が減少することで、同疾患の改善や進行を遅らせることができる。日本はポルトガル、スウェーデンに次ぐ同疾患の患者集積地となっている。
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