グラクソ・スミスクライン(GSK)は15日、血液癌の一種である骨髄線維症治療薬「オムジャラ錠」(一般名:モメロチニブ塩酸塩水和物)を新発売した。骨髄繊維症の治療薬は約10年ぶりという。
薬価(1錠)は100mg2万1214円、150mg3万1821円、200mg4万2428円。
同剤はヤヌスキナーゼ(JAK)1、JAK2の阻害に加え、アクチビンA受容体1型(ACVR1)を阻害する1日1回200mg(通常量)投与の薬剤。対象疾患の推定新規患者数は年間約380人。診断された患者の約70%、二次性骨髄線維症と診断された患者の約半数が、診断時に中程度から重度の貧血にあり、貧血および輸血依存の骨髄線維症患者の予後は悪く、生存期間が短くなると言われる。
同剤は、JAK阻害で腫瘍増殖抑制作用を示し、ACVR1を阻害することで貧血の要因となるヘプシジンを減少させ、造血を促進すると考えられている。