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【厚労省】LAL欠損症治療薬、オーファン指定

2012年8月8日 (水)

 厚生労働省は、Synageva Bio Pharma Corpが開発中のリソソーム酸リパーゼ欠損症(LAL)の治療薬「SBC‐102リソソーム酸リパーゼ」を希少疾病用医薬品に指定する。薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会が対象患者数、医療上の必要性、開発の可能性のいずれの指定基準も満たすと判断した。

 LAL欠損症は、リソソームに脂肪が蓄積する全身性の疾患で、消化管・肝臓・循環器系の合併症を伴い、死亡率が高い。海外文献から推計した国内患者数は1570人と非常に稀。


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