国立精神・神経医療研究センターは、患者数が少ない筋ジストロフィー等の希少疾患の臨床研究と治験を推進する「筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク」を発足させた。全国27施設の医療機関が参加し、国際標準の患者登録制度、臨床評価法を活用し、グローバル連携によって、筋ジストロフィー初の治療薬開発を目指す。将来的には、希少疾患を対象とした臨床研究ネットワークのモデルに発展させていきたい考え。
筋ジストロフィーは、筋肉が次第に萎縮して筋力が低下し、寝たきりや死亡に至る遺伝性疾患。これまで国内では患者数が限られ、遺伝子型や病態も多様な希少疾患であったことから、新しい治療法、治療薬の開発は行われてこなかった。
＊ 全文閲覧には、薬事日報 電子版への申込みが必要です。
