アレクシオンファーマは、低ホスファターゼ症(HPP)治療剤「ストレンジック皮下注12mg/0.3mL、同18mg/0.45mL、同28mg/0.7mL、同40mg/1mL、同80mg/0.8mL」(一般名:アスホターゼアルファ)を新発売した。
ストレンジックは、HPPの根本的な原因である組織非特異型アルカリホスファターゼ(TNSALP)の欠損を補う酵素補充療法で、HPPの適応では初の治療薬であり、世界に先駆けて日本で発売された。ストレンジックの投与で、欠損したTNSALPを補充することで、上昇したTNSALP基質濃度が低下し、骨の石灰化障害が改善し、HPPによるくる病や呼吸障害の改善が認められた。
HPPは、骨の石灰化障害を特徴とする重篤で極めてまれな遺伝性代謝疾患。骨の破壊や変形などの骨格異常のほか、重篤な筋力低下、けいれん発作、疼痛、呼吸不全などの全身性合併症を生じ、乳児では早期死亡に至るケースもある。国内患者数は100~200人で、対症療法しかなく根本的な治療薬が待ち望まれていた。