帝人ファーマは29日、アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症治療剤「レブコビ筋注2.4mg」(一般名:エラペグアデマーゼ)を新発売した。国内初のADA欠損症治療剤となる。
レブコビは、ADA活性の上昇や免疫機能の改善を実現するADA酵素剤。国内ではADAを適応とした薬剤がなかったため、2014年に同社が英国のリーディアントと国内独占開発・販売契約を結び、3月に国内で承認を取得していた。
ADA欠損症は、遺伝子の変異によりADA酵素に欠損が生じ、重度の免疫不全状態となって易感染症や成長障害を引き起こす希少疾患。造血幹細胞移植が第1選択となっているが、その他の療法としてADAの酵素補充療法が用いられる。