【新製品】「ギブラーリ」新発売‐国内2番目のRNAi薬 アルナイラムジャパン

2021年09月03日 (金)

 アルナイラムジャパンは、急性肝性ポルフィリン症(AHP)治療薬「ギブラーリ皮下注189mg」(一般名:ギボシランナトリウム)を新発売した。国内2番目のRNAi治療薬となる。

 同剤は、アミノレブリン酸合成酵素1(ALAS1)を標的とするRNAi薬。

 ALAS1のmRNAを特異的に低下させることで、AHPの急性発作やその他症状の発現に関連する神経毒性を減少させる。

 AHPは、重症・原因不明の腹痛、嘔吐、痙攣などの急性、消耗性の発作を特徴とする遺伝性の希少疾患。20~30代の女性に多いことが明らかになっている。




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