アルナイラムジャパンは、急性肝性ポルフィリン症（AHP）治療薬「ギブラーリ皮下注189mg」（一般名：ギボシランナトリウム）を新発売した。国内2番目のRNAi治療薬となる。
同剤は、アミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）を標的とするRNAi薬。
ALAS1のmRNAを特異的に低下させることで、AHPの急性発作やその他症状の発現に関連する神経毒性を減少させる。
AHPは、重症・原因不明の腹痛、嘔吐、痙攣などの急性、消耗性の発作を特徴とする遺伝性の希少疾患。20～30代の女性に多いことが明らかになっている。
