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【JCRファーマ】筋ジス薬国内承認目指す‐遺伝子変異に依存せず使用

2026年01月29日 (木)

 JCRファーマは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤「ジビノスタット(一般名)」について、国内で2028年までの承認取得を目指す考えを明らかにした。臨床試験実施の必要性を含めて開発計画を検討する。

 同剤は、伊イタルファルマコから国内の開発・販売権を取得したもの。経口投与のヒストン脱アセチル化酵素阻害剤で、DMD患者の遺伝子変異に依存せず使用できる。日本では、まず6歳以上の歩行可能なDMD患者を対象とする。1000人以上いると推測され「売上ポテンシャルは大きい」と見込む。


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