ジェンザイム・ジャパンは、ゴーシェ病経口治療薬のグルコシルセラミド合成酵素阻害薬「サデルガカプセル100mg」（一般名：エリグルスタット酒石酸塩）を新発売した。サデルガは、ゴーシェ病に対する日本初の経口治療薬。日本人患者10例を含む約400例が参加した国際共同治験治験データに基づき、今年3月に承認された。
新規グルコシルセラミド類似物質である同剤は、細胞・組織内で増加するグルコシルセラミド合成酵素を部分的に阻害し、グルコシルセラミドの産生を低下させる。薬物代謝酵素チトクロームP4502D6（CYP2D6）で代謝されることから、様々な遺伝子多型を持つCYP2D6の遺伝子タイプに応じて適正な用法・用量を決定。投与前にCYP2D6遺伝型を確認する必要がある。
薬価は、7万6925円。
