難病対策をめぐっては、2015年に「難病の患者に対する医療等に関する法律」が施行され、日本での研究や医療体制が整備された一方、未だ新薬開発や患者の治療アクセスなどについて課題が山積している。米国研究製薬工業協会（PhRMA）が23日に都内で開催したパネル討論では、これら課題解決に向け、医学系研究者や患者会、経済学者など様々な立場から意見が交わされた。
国立精神・神経医療研究センターの水澤英洋理事長は、難病法の医療費助成制度によって、「疾患の研究だけでなく、医療や福祉の面でも環境が充実しつつあることは間違いない」と高く評価した一方、「各都道府県の拠点病院の設置がまだ完了していない。迅速に進める必要がある」と医療インフラの整備が課題とした。
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