サノフィ=ポンペ病治療薬「ネクスビアザイム点滴静注用100mg」(一般名:アバルグルコシダーゼアルファ遺伝子組み換え)を新発売した。
ポンペ病は進行性の筋疾患で、運動機能や呼吸機能の低下をもたらす希少疾患。同剤は、筋細胞の中にあるライソゾームに酸性α-グルコシダーゼを送り届けてグリコーゲンの分解を促すことで、ポンペ病の重大症状である呼吸機能、筋力・身体機能を改善する。
サノフィ=ポンペ病治療薬「ネクスビアザイム点滴静注用100mg」(一般名:アバルグルコシダーゼアルファ遺伝子組み換え)を新発売した。
ポンペ病は進行性の筋疾患で、運動機能や呼吸機能の低下をもたらす希少疾患。同剤は、筋細胞の中にあるライソゾームに酸性α-グルコシダーゼを送り届けてグリコーゲンの分解を促すことで、ポンペ病の重大症状である呼吸機能、筋力・身体機能を改善する。