JCRファーマとメディパルホールディングス（HD）は3日、JCRが創製した「JR-446」について、希少難病のムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型＝MPSIIIB）を対象にした臨床試験を始めたと発表した。独自技術で血液脳関門を通過し、薬を送達する。まず10人程度を対象に第I／II相試験を行う。現在、MPSIIIBに対する治療薬はない。
MPSIIIBは、患者数は国内患者数では20人程度と見られる。遺伝子異常による脳内の酵素欠損で、中枢神経障害を引き起こすヘパラン硫酸が蓄積し、睡眠障害、言語消失などを引き起こす。
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