医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス財団＝レギュラトリーサイエンスエキスパート研修会専門コース「希少疾患に対する新規モダリティ創薬入門―核酸医薬によるN-of-1＋創薬の課題と展望」を4月18日にウェブ開催する。
核酸医薬に関する技術革新により、被験者1人または少数で治験を行う“N-of-1＋創薬”が米国で始まり、欧米を中心に広がっている。N-of-1＋創薬は、治療法のない希少疾患に対する迅速な治療法開発の新しいアプローチとして注目されているが、その導入には多くの課題が山積している。
こうした中で今回、製薬企業の主に開発担当者を対象に、核酸医薬創薬の現況に加え、課題や展望について幅広く学ぶことを目的とした入門的研修会が企画された。
研修会では、国内で唯一開発されたビルトラルセンを含む希少疾患を中心とした核酸医薬全般について紹介された後、核酸医薬と高い親和性を有する“N-of-1＋創薬”の動向について解説が加えられることになっている。
