遺伝子治療の研究開発を行う自治医科大学発バイオベンチャーONODERA GTP harma（旧遺伝子治療研究所）は、孤発性ALS（筋委縮性側索硬化症）を対象にした「GT0001X」の第I／II相試験を昨年7月に終え、2026年の承認申請を予定する。パーキンソン病を対象にした「GT0003X」は25年5月に第I／II相試験を開始し、低用量群のデータを先行して承認申請を目指す。
同社は、遺伝子治療パイプラインの中で、孤発性ALS対象とパーキンソン病対象の二つの候補をリードプログラムと位置付けている。
「GT0001X」は、孤発性ALSに見られるRNA編集酵素ADAR2の活性低下に着目し、髄腔内投与でADAR2をコードする遺伝子を搭載したアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを脳内に投与する。
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