ジェンザイム・ジャパンは５日、生まれつきムコ多糖分解酵素を持たないムコ多糖症I型の治療剤として「アウドラザイム」（一般名：ラロニダーゼ 遺伝子組み換え）を発売した。蓄積したムコ多糖を分解し、症状を改善するとされる。
ムコ多糖症は、生体の主要構成成分であるムコ多糖を分解する酵素が生まれつき欠損しているため、ムコ多糖が蓄積し、骨の変化や関節が硬くなるといった症状を引き起こす。進行すると、角膜混濁、肝肥大、低身長などの症状がみられる。欠損する酵素によって７種類に分類されており、この薬剤の適応であるI型は、加水分解酵素であるα‐Ｌ‐イズロニダーゼが欠損したもの。疫学調査によると推定患者数は数十人程度といい、希少疾病用医薬品に指定されていた。
厚生労働省の未承認薬使用問題検討会議で早期の承認が必要とされたことを受け、同省は早期に承認申請を行うよう要請していた。患者数が少ないことから、欧米の臨床試験データを用いての申請となった。
アウドラザイムは、α‐Ｌ‐イズロニダーゼの遺伝子組み換え製剤で希少疾病用医薬品。週１回、３時間から４時間点滴静注する。薬価は１バイアル１１万１７５２円。
