第一三共の長野明専務執行役員と中外製薬の藤原昭雄医薬安全性本部ファーマコビジランス部長は27日、新薬の迅速承認に必要な対応を提言する意見書を、薬事法改正について議論している厚生労働省の厚生科学審議会医薬品等制度改正検討部会へ提出した。今後の課題として、[1]臨床研究と治験の実施基準・規制の統一化[2]希少疾病用医薬品の指定制度の改善[3]早期（探索的）臨床試験実施体制の強化・整備――を挙げている。
両氏は、委員として同部会に参画している。意見書では、「患者の安全確保を最優先にしつつ、わが国での新薬等の開発・創出が促進できる制度となるように配慮すべき」との基本認識を示した上で、臨床研究と治験の基準について、「グローバルに通用する水準」づくりを求めた。
希少疾病用医薬品の指定の具体策として、▽指定までの期間の短縮▽専門の相談部門の設置▽手続きの簡素化▽指定のための患者数枠の拡大――を提案した。日本の場合、現行は患者数５万人未満が指定条件となっているが、米国では20万人以下であれば指定を受けられる。
なお、この日の会合で厚労省は、現在は医薬基盤研究所が実施している希少疾病用医薬品等の開発支援業務を国に移す考えを示した。昨年春に行われた行政刷新会議の事業仕分けの結果を受けたもので、昨年末に閣議決定された「独立行政法人の事務・事業の見直しの基本方針」で、23年度からの移行が決まっていた。医政局研究開発振興課が担当する見通しだという。
このほか臨床試験について両氏は、「患者に早期に新薬を提供するために、臨床研究・治験で残されている課題は、創薬の仮説をヒトで検証する早期臨床試験実施体制の整備である」と指摘。「法改正事項ではないが、早急に進めるべき」とした。
