大塚製薬は自社創製したトルバプタン(一般名)について、世界初の常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)治療薬としてFDAが米国承認の申請を受理したと発表した。優先審査で9月1日までに可否が決まる。販売名は未定。
ADPKDは多数の嚢胞で腎臓が大きくなり、高血圧や痛みを引き起こす遺伝性疾患で、腎機能が低下して最終的に透析や腎臓移植が必要になる。
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