「ビンダケルカプセル20mg」は、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTRFAP)の末梢神経障害の進行抑制に対する国内初の治療薬。
TTR‐FAPは国内推定患者数が130人程度とされる進行性の致死的な神経難病で、トランスサイレチンの遺伝子変異により前駆蛋白であるトランスサイレチン4量体の解離・変性が生じてアミロイドとして神経、心臓、腎臓などの臓器に沈着して様々な機能が阻害される。
ビンダケルはタファミジスメグルミンを有効成分とし、トランスサイレチン4量体の解離を抑制してトランスサイレチンを安定化し、アミロイドの蓄積を抑える。
欧州で2011年に世界初承認となり、国内では同年に第I相試験を開始して今年2月に申請。優先審査で申請から7カ月後の同9月に承認を取得した。