国立精神・神経医療研究センターと日本新薬は23日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした国産初のアンチセンス核酸医薬「NS-065／NCNP-01」の早期探索的臨床試験を終了したと発表した。同センター病院で10人の患者に投与したところ、核酸医薬の有効性、安全性が確認されたことから、日本新薬が企業治験として臨床試験を引き継ぎ、2018年の上市に向けて治験の準備を進める。
「NS-065／NCNP-01」は国産初のアンチセンス核酸医薬。エクソン53を取り除き、アミノ酸読み取り枠のズレを修正することで、DMDの筋機能改善を目指す。13年７月からヒトに初めて投与する医師主導の早期探索的臨床試験をスタートさせていたが、このほど予定していた投与を全て終えた。
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