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【厚労省】国内初のアンチセンス核酸薬‐3日付承認新薬

2017年7月21日 (金)

PTCLで2剤が承認取得

 厚生労働省が3日付で承認した新医薬品では、国内初のアンチセンス核酸医薬品となる乳児型脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬「スピンラザ髄注」、関節リウマチの二次治療で経口剤として用いる選択的JAK1/2阻害剤「オルミエント錠」などが登場した。癌領域では、末梢性T細胞リンパ腫(PTCL)で2剤が新たな治療選択肢として加わった。

スピンラザ髄注‐バイオジェン・ジャパン

 「スピンラザ髄注12mg」(一般名:ヌシネルセンナトリウム)は、乳児SMAを適応としたアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)で、疾患に関連した蛋白質をつくるRNAを標的とする国内初のアンチセンス核酸医薬品。変異したSMN1の重複遺伝子であるSMN2のスプライシングを変えることで、完全に機能するSMN蛋白質の産生を増やす。


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