日本新薬の前川重信社長は5日、ウェブ上で開いた中間決算説明会で、5月に国内で発売した核酸医薬品「ビルトラルセン」について「順調に立ち上がっている」と語った。日本に続き8月に発売した米国では10月からMRの情報提供活動を本格化。新型コロナウイルス感染症の拡大に伴う受診抑制の影響はあるものの、前川氏は「米国でも患者の登録は順調に進んでいる。想定していたスピードで対応できている」と話した。
同剤は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象に、遺伝子変異領域の蛋白質への翻訳をスキップさせて治療するもの。対象患者や受診施設は限られているため、日本では13人のMRで全国をカバーして情報提供活動を展開。同剤の認知度向上に加え、疾患の早期発見や早期受診の促進にも取り組んでいる。前川氏は「売上は非開示だが、患者への投与は想定通りに進捗している」と語った。
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