中外製薬は、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「エブリスディドライシロップ60mg」（一般名：リスジプラム）を新発売した。SMAの在宅治療が可能な初の経口薬となる。
同剤は、SMN蛋白の欠損につながる5番染色体の変異によって引き起こされるSMN2スプライシング修飾剤。SMN蛋白レベルで増加させ、維持することでSMAを治療するよう設計されている。
既に昨年8月に米国、今年3月に欧州で承認されている。
【新製品】「エブリスディ」発売‐初のSMA経口薬 中外製薬
2021年08月23日 (月)
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