厚生労働省は、患者数1人から数十人規模の超希少疾病用医薬品の開発を後押しするため、保険外併用療養費制度を利用した特定臨床研究・医師主導治験等の実施を支援する。2026年度に国立高度専門医療研究センターを代表機関に対象疾患・薬剤、臨床試験の実施計画（プロトコル）など制度設計を行い、27年度以降には開始する計画だ。製薬企業が開発に乗り出しにくい超希少疾病で有効性・安全性に関する知見を収集し、企業から開発申し出があった場合にはデータ導出も橋渡しすると共に、治療手段がない患者に未承認薬剤の治療機会を確保する。
厚労省は、26年度概算要求で「未承認薬等アクセス確保事業」に4900万円を要求した。希少疾病用医薬品のドラッグラグ・ロス対策が進む中、患者数が特に少ないために国内での治験が見込めず、製薬企業による承認取得が困難な超希少疾病用医薬品の開発支援は遅れている。
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