薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会は２１日、稀少疾病用医薬品として、次の４件の指定を了承した。
▽ＫＷ‐６５００（申請者は協和発酵キリン）＝予定する効能・効果は、通常の薬物療法で十分な効果が得られない、パーキンソン病における症状の日内変動に対するレスキュー療法。推定対象数は約３万９０００人。国内第II相試験では、プラセボ群に対する優越性が示されている。
▽スチリペントール（明治製菓）＝予定する効能・効果は、クロバザムとバルプロ酸ナトリウムでは、発作を十分にコントロールできない、乳児重症ミオクロニーてんかん患者の間代発作と強直間代発作の補助療法。推定対象数は３０００～６０００人。国内では昨年４月から、第III相試験を実施中。
▽Genz‐112638（ジェンザイム・ジャパン）＝予定する効能・効果はゴーシェ病１型。国内患者総数は１００人程度。第III相試験が、日本人を含む国際共同治験として実施中。
▽ミグルスタット（アクテリオン・ファーマシューティカルズ・ジャパン）＝予定する効能・効果はニーマン・ピック病Ｃ型。昨年８月現在で１６例の日本人患者が確認されている。日本人患者を対象とした臨床試験が実施中。
