薬事・食品衛生審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は26日、ノバルティスファーマの遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）治療薬「ルクスターナ注」（一般名：ボレチゲンネパルボベク）の製造販売承認を審議し、了承した。承認された場合、眼科領域の遺伝子治療剤は初となる。
ルクスターナ注は、両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーを効能・効果とする。同疾患は、遺伝子変異が原因で網膜の機能に進行性の障害を引き起こし、視力低下や色覚障害、失明に至る可能性がある。
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