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【製薬協】難病・希少疾患課題へ提言‐海外試験成績活用で承認を

2023年08月02日 (水)

 日本製薬工業協会は7月31日、ドラッグラグ・ロスが懸念されている難病・希少疾病薬の開発促進のための提言を発表した。開発早期段階からのオーファン指定による支援、海外臨床試験成績を活用して承認する仕組みの導入などを求めた。薬価算定では介護負担軽減など多様な価値に基づく評価が必要だとした。

 提言は、製薬協が行った希少疾患患者の困りごとに関する調査で明らかになった「情報が少なく、必要な情報の取得に苦労する」「社会による疾患への理解・知識が不足している」「治療選択肢が限られている・根本治療がない」――といった課題の解決に向け、まとめられた。研究開発、承認審査、薬価制度の提言からなる。


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