厚生労働省は未承認薬使用問題検討会議の検討結果を受けて、国内で治験準備中あるいは実施中の医薬品に関する情報を、同省ホームページに公開した。過去９回開催された結果をリスト化したもので、既に承認されたものを除き、次の23品目が紹介されている。
・スニチニブ（治験依頼者＝ファイザー）：対象疾患＝消化管間質腫瘍（イマチニブ耐性）、進行性腎細胞癌
・フォスフェニトイン（準備中）：てんかん様重積症ほか
・デフェラシロックス（ノバルティスファーマ）：輸血による慢性鉄過剰
・ポサコナゾール（シェリング・プラウ）：侵襲性真菌感染症
・レナリドミド（セルジーン）：骨髄異形成症候群による貧血
・コニバプタン（アステラス製薬）：低ナトリウム血症
・ニチシノン〔ＮＴＢＣ〕（スウェーデンオーファンインターナショナル）：遺伝性高チロシン血症I型
・アルグルコシダーゼアルファ（ジェンザイム・ジャパン）：糖原病II型（ポンペ病）
・ネララビン（グラクソ・スミスクライン）：Ｔ細胞性急性リンパ芽球性白血病、Ｔ細胞性リンパ芽球性リンパ腫
・ペグアスパラガーゼ（準備中）：急性リンパ芽球性白血病
・フェニル酪酸ナトリウム（ノーベルファーマ）：尿素サイクル異常症
・オクスカルバゼピン（ノバルティスファーマ・準備中）：てんかん部分発作
・ガルスルファーゼ（準備中）：VI型ムコ多糖症
・リポソーマルドキソルビシン（ヤンセンファーマ）：再発卵巣癌、エイズ関連カポジ肉腫
・クロファラビン（準備中）：小児急性リンパ性白血病
・ベバシズマブ（中外製薬）：転移性結腸・直腸癌
・セツキシマブ（メルク）：転移性結腸・直腸癌
・ストレプトゾシン（準備中）：膵島細胞癌
・ボルテゾミブ（ヤンセンファーマ）：多発性骨髄腫（再発または難治性）
・ラロニダーゼ（ジェンザイム・ジャパン）：I型ムコ多糖症
・ジアゾキサイド（シェリング・プラウ）：高インスリン血症による低血糖症
・サリドマイド（藤本製薬）：多発性骨髄腫（既治療で効果不十分な場合）
・ペメトレキセド（日本イーライリリー）：悪性胸膜中皮腫
