バイオジェン・ジャパンの傳幸諭社長は、日本で初めてとなる筋委縮性側索硬化症（ALS）の原因遺伝子の一つに作用する治療薬「クアルソディ髄注100mg」の承認発表会見で、新たなALS治療の「最初の一歩」と述べ、より早期段階からの投与を可能にする治療薬開発への弾みになるとの認識を示した。現在、早期開発段階にあるという。
同剤は、細胞内の変異型SOD1遺伝子のmRNAに結合し、異常蛋白質の合成が抑えることで、症状の進行を緩やかにする効果が期待されている。同剤の投与28週時点でプラセボ群との有意差は出なかったが、長期投与試験で悪化が抑えられていることや、死亡や人工呼吸器装着の割合が低い傾向にあり、治療選択肢が限られていることから昨年12月27日に承認に至った。記者会見は同日に都内で行われた。
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